Die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA hat die erweiterte Anwendung der Gentherapie „ NASDAQ:VRTX “ von Vertex Pharmaceuticals bei Kindern ab zwei Jahren mit erblichen Blutkrankheiten, darunter die Sichelzellenanämie, genehmigt. Es wird gehandelt sich dabei um die erste derartige Therapie, die für diese Altersgruppe zugelassen wurde.
Casgevy, eine einmalige Behandlung, die aus den eigenen Blutstammzellen des Patienten hergestellt wird, war zuvor für Patienten ab 12 Jahren mit Sichelzellenanämie oder transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie zugelassen.
Hier sind weitere Details: -
Die Sichelzellenanämie ist eine schmerzhafte, vererbte Blutkrankheit, bei der der Körper sichelförmiges Hämoglobin bildet, wodurch die roten Blutkörperchen den Sauerstoff nicht mehr ordnungsgemäß zu den Körpergeweben transportieren können.
In einer Studie mit Kindern im Alter von fünf bis unter 12 Jahren mit Sichelzellenanämie traten bei allen acht auswertbaren Patienten innerhalb der ersten 24 Monate nach der Infusion über einen Zeitraum von mindestens 12 aufeinanderfolgenden Monaten keine schweren vaso-okklusiven Krisen oder schmerzhaften Episoden auf.
Bei der Beta-Thalassämie erreichten acht von neun auswertbaren Kindern eine Transfusionsunabhängigkeit über 12 aufeinanderfolgende Monate, mit einer medianen Dauer von 20,1 Monaten.
Die FDA erteilte Vertex die Zulassung innerhalb von 53 Tagen nach Einreichung des Antrags im Rahmen des „Commissioner’s National Priority Voucher“, ihres neuen Fast-Track-Programms, das darauf abzielt, die Prüfungszeit für einen Arzneimittelantrag zu verkürzen.
Im Jahr 2023 genehmigte die FDA „ “, die Gentherapie von Vertex und Genetix Biotherapeutics zur Behandlung der Sichelzellenanämie bei Patienten ab 12 Jahren.
Zu den weiteren langfristigen Behandlungsmöglichkeiten für die Sichelzellenanämie gehören die Knochenmarktransplantation, für die passende Spender benötigt werden, sowie das Chemotherapeutikum Hydroxyurea.