La Administración de Alimentos y Medicamentos de EEUU (FDA) ha aprobado la ampliación del uso de la terapia génica de Vertex Pharmaceuticals, NASDAQ:VRTX, en niños a partir de los dos años con trastornos sanguíneos hereditarios, incluida la anemia falciforme, lo que la convierte en el primer tratamiento de este tipo autorizado para este grupo de edad.
Casgevy, un tratamiento de una sola dosis elaborado a partir de las propias células madre sanguíneas del paciente, ya estaba autorizado para pacientes de 12 años o más con anemia falciforme o talasemia beta dependiente de transfusiones.
A continuación se ofrecen más detalles: -
La anemia falciforme es un trastorno sanguíneo hereditario y doloroso en el que el organismo produce hemoglobina con forma de hoz, lo que impide que los glóbulos rojos transporten adecuadamente el oxígeno a los tejidos del cuerpo.
En un ensayo con niños de entre cinco y menos de 12 años con anemia falciforme, los ocho pacientes evaluables no sufrieron crisis vasooclusivas graves ni episodios dolorosos durante al menos 12 meses consecutivos en los primeros 24 meses tras la infusión.
En el caso de la beta-talasemia, ocho de los nueve niños evaluables lograron la independencia transfusional durante 12 meses consecutivos, con una duración media de 20,1 meses.
La FDA concedió la autorización a Vertex en 53 días tras la presentación de la solicitud en el marco del «National Priority Voucher» del Comisionado, su nuevo programa de vía rápida diseñado para acortar el tiempo de revisión de las solicitudes de medicamentos.
En 2023, la FDA aprobó las terapias génicas de Vertex y Genetix Biotherapeutics para la anemia falciforme en pacientes de 12 años o más.
Otras opciones de tratamiento a largo plazo para la anemia falciforme incluyen el trasplante de médula ósea, que requiere donantes compatibles, y el fármaco quimioterapéutico hidroxiurea.