di Kunal Das e Kamal Choudhury
Martedì la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha annunciato di aver approvato la terapia di Orca Bio per il trattamento di alcuni tumori del sangue, che mira anche a ridurre il rischio di complicanze legate al trapianto di cellule staminali.
La terapia, denominata Orca-T, nome commerciale Tregzi, è destinata al trattamento di pazienti affetti da tumori del sangue, tra cui la leucemia mieloide acuta, la leucemia linfoblastica acuta e le sindromi mielodisplastiche.
Orca-T è progettata per ricostruire il sistema ematico e immunitario danneggiato del paziente utilizzando cellule ematopoietiche e immunitarie sane provenienti da un donatore compatibile, riducendo al contempo le gravi complicanze associate ai tradizionali trapianti di cellule staminali da donatore.
L’amministratore delegato della società biotecnologica privata, Nate Fernhoff , ha detto a Reuters che la terapia avrà un costo di acquisto di 428.000 dollari per i grossisti, aggiungendo che l’azienda prevede che sarà disponibile per gli ordini entro la fine di luglio.
Fernhoff ha affermato che il vantaggio principale di Orca-T è il miglioramento della sopravvivenza libera dalla malattia da trapianto contro l’ospite (GvHD) cronica, definendolo un «trattamento più completo e rigenerativo» per i pazienti affetti da tumori del sangue.
L’approvazione si è basata su uno studio clinico in fase avanzata in cui il 78% dei pazienti trattati con Orca-T era in vita e libero da GvHD cronica da moderata a grave a un anno, rispetto al 38% di coloro che avevano ricevuto un trapianto convenzionale.
La GvHD è una complicanza del trapianto in cui le cellule immunitarie del donatore attaccano i tessuti sani del paziente. Può danneggiare gli organi, richiedere l’uso a lungo termine di farmaci immunosoppressori, aumentare il rischio di infezioni e può essere fatale.
La terapia consiste nel separare il sangue del donatore in specifici tipi di cellule, tra cui le cellule T regolatorie per controllare la malattia del trapianto contro l’ospite, le cellule staminali per ricostruire il sistema ematico e immunitario e le cellule T convenzionali per aiutare a combattere le infezioni e le recidive del cancro.