Lunedì il *New England Journal of Medicine* ha ritirato un articolo su uno studio clinico pivotale a sostegno dell’approvazione del farmaco per le malattie rare NASDAQ:AMGN di Amgen, citando preoccupazioni relative alla possibile alterazione dei dati sugli esiti dei pazienti e al fatto che alcuni ricercatori fossero venuti a conoscenza dei dati in anticipo.

La rivista ha affermato che due autori accademici dello studio del 2021 hanno richiesto la ritrattazione dell’ (link) dopo che un’indagine della Food and Drug Administration statunitense ha rilevato che i risultati relativi a nove pazienti erano stati alterati e che ad alcuni ricercatori era stato rivelato quali pazienti avessero ricevuto il farmaco, Tavneos, e quali no.

Le modifiche non erano state rese note nell’articolo, ha precisato la rivista.

Amgen, che in precedenza aveva detto di continuare ad avere fiducia nel profilo rischio-beneficio di Tavneos, non ha risposto immediatamente alla richiesta di commento da parte di Reuters.

Ad aprile, il Centro per la valutazione e la ricerca sui farmaci (CDER) della FDA ha proposto di revocare l’approvazione di Tavneos , citando la mancanza di efficacia comprovata e dichiarazioni false nella domanda originale.

A marzo, l’agenzia ha individuato 76 casi di danno epatico indotto da farmaci con prove che suggeriscono un nesso causale con Tavneos, inclusi sette casi di sindrome del dotto biliare scomparente (VBDS), una condizione rara che può causare danni epatici permanenti. Tra questi casi sono stati segnalati otto decessi.

Tavneos è stato approvato nell’ottobre 2021 per il trattamento di una malattia rara denominata vasculite grave attiva associata agli ANCA, che provoca l’infiammazione dei piccoli vasi sanguigni e può danneggiare organi quali i reni e i polmoni.

La scorsa settimana anche l’autorità europea di regolamentazione dei medicinali ha raccomandato di revocare l’autorizzazione all’immissione in commercio del farmaco, citando preoccupazioni riguardo all’integrità dei dati clinici.

Amgen ha incaricato una società di ricerca di esaminare in modo indipendente i dati relativi a Tavneos, nel tentativo di dimostrare i benefici del farmaco in vista di un’udienza con la FDA.