La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato l’estensione dell’uso della terapia genica NASDAQ:VRTX di Vertex Pharmaceuticals nei bambini a partire dai due anni affetti da malattie ematiche ereditarie, tra cui l’anemia falciforme; si tratta del primo trattamento di questo tipo autorizzato per questa fascia d’età.
Casgevy, un trattamento monodose ottenuto dalle cellule staminali del sangue del paziente stesso, era stato precedentemente approvato per pazienti di età pari o superiore a 12 anni affetti da anemia falciforme o beta-talassemia trasfusionale.
Ecco ulteriori dettagli: -
L’anemia falciforme è una dolorosa malattia del sangue ereditaria in cui l’organismo produce emoglobina a forma di falce, impedendo ai globuli rossi di trasportare correttamente l’ossigeno ai tessuti del corpo.
In uno studio condotto su bambini di età compresa tra i cinque e i 12 anni affetti da anemia falciforme, tutti gli otto pazienti valutabili non hanno manifestato crisi vaso-occlusive gravi né episodi dolorosi per almeno 12 mesi consecutivi nei primi 24 mesi successivi all’infusione.
Per quanto riguarda la beta-talassemia, otto dei nove bambini valutabili hanno raggiunto l’indipendenza trasfusionale per 12 mesi consecutivi, con una durata mediana di 20,1 mesi.
La FDA ha concesso l’approvazione a Vertex in 53 giorni dalla presentazione della domanda nell’ambito del National Priority Voucher del Commissario, il suo nuovo programma accelerato progettato per ridurre i tempi di revisione delle domande di autorizzazione all’immissione in commercio.
Nel 2023, la FDA ha approvato le terapie geniche di Vertex e Genetix Biotherapeutics per l’anemia falciforme in pazienti di età pari o superiore a 12 anni.
Altre opzioni terapeutiche a lungo termine per l’anemia falciforme includono il trapianto di midollo osseo, che richiede donatori compatibili, e il farmaco chemioterapico idrossiurea.