A Agência de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA, na sigla em inglês) aprovou o uso ampliado da terapia genética da Vertex Pharmaceuticals NASDAQ:VRTX em crianças a partir dos dois anos de idade com distúrbios sanguíneos hereditários, incluindo anemia falciforme, sendo este o primeiro tratamento desse tipo aprovado para essa faixa etária.
O Casgevy, um tratamento de dose única produzido a partir das próprias células-tronco sanguíneas do paciente, foi previamente aprovado para pacientes com 12 anos ou mais com anemia falciforme ou beta-talassemia dependente de transfusão.
Seguem mais detalhes: -
A doença falciforme é uma doença sanguínea hereditária e dolorosa, na qual o corpo produz hemoglobina em forma de foice, impedindo que os glóbulos vermelhos transportem oxigênio adequadamente para os tecidos do corpo.
Em um estudo com crianças de cinco a menos de 12 anos com doença falciforme, todos os oito pacientes avaliáveis não apresentaram crises vaso-oclusivas graves ou episódios dolorosos por pelo menos 12 meses consecutivos durante os primeiros 24 meses de infusão.
Na beta-talassemia, oito das nove crianças avaliáveis alcançaram independência transfusional por 12 meses consecutivos, com duração mediana de 20,1 meses.
A FDA concedeu aprovação à Vertex 53 dias após a apresentação do pedido no âmbito do Programa Nacional de Prioridade do Comissário, seu novo programa de via rápida concebido para reduzir o tempo de análise de um pedido de registro de medicamento.
Em 2023, a FDA aprovou as terapias genéticas da Vertex e da Genetix Biotherapeutics para anemia falciforme em pacientes com 12 anos ou mais.
Outras opções de tratamento a longo prazo para a doença falciforme incluem o transplante de medula óssea, que requer doadores compatíveis, e o medicamento quimioterápico hidroxiureia.