美国食品和药物管理局批准了Vertex制药公司 NASDAQ:VRTX 基因疗法的适应症扩展，将其用于年仅两岁的患有遗传性血液疾病（包括镰状细胞病）的儿童，这是首个获准用于该年龄段患者的此类疗法。

Casgevy是一种利用患者自身造血干细胞制备的一次性治疗药物，此前已获批用于12岁及以上患有镰状细胞病或需输血治疗的β地中海贫血患者。

具体详情如下： -

  • 镰状细胞病是一种伴有剧烈疼痛的遗传性血液疾病，患者体内会产生镰刀状血红蛋白，导致红细胞无法正常向身体组织输送氧气。

  • 在一项针对5岁至12岁以下镰状细胞病患儿的临床试验中，所有8名可评估患者在输注后的前24个月内，均连续至少12个月未出现严重的血管闭塞性危机或疼痛发作。

  • 在β地中海贫血患者中，9名可评估儿童中有8名连续12个月实现了无需输血，中位持续时间为20.1个月。

  • 美国食品药品监督管理局（FDA）在Vertex公司根据“局长国家优先券”（Commissioner’s National Priority Voucher）提交申请后53天内批准了该申请，该计划是FDA新推出的快速通道项目，旨在缩短药物申请的审查时间。

  • 2023年，FDA批准了Vertex公司和Genetix Biotherapeutics公司的 基因疗法，用于治疗12岁及以上患者的镰状细胞病。

  • 镰状细胞病的其他长期治疗方案包括骨髓移植（需要匹配的捐赠者）以及化疗药物羟基脲。