美國食品和藥物管理局批準了Vertex製藥公司 NASDAQ:VRTX 基因療法的適應症擴展，將其用於年僅兩歲的患有遺傳性血液疾病（包括鐮狀細胞病）的兒童，這是首個獲準用於該年齡段患者的此類療法。

Casgevy是一種利用患者自身造血干細胞制備的一次性治療藥物，此前已獲批用於12歲及以上患有鐮狀細胞病或需輸血治療的β地中海貧血患者。

具體詳情如下： -

  • 鐮狀細胞病是一種伴有劇烈疼痛的遺傳性血液疾病，患者體內會產生鐮刀狀血紅蛋白，導致紅細胞無法正常向身體組織輸送氧氣。

  • 在一項針對5歲至12歲以下鐮狀細胞病患兒的臨床試驗中，所有8名可評估患者在輸注後的前24個月內，均連續至少12個月未出現嚴重的血管閉塞性危機或疼痛發作。

  • 在β地中海貧血患者中，9名可評估兒童中有8名連續12個月實現了無需輸血，中位持續時間為20.1個月。

  • 美國食品藥品監督管理局（FDA）在Vertex公司根據“局長國家優先券”（Commissioner’s National Priority Voucher）提交申請後53天內批準了該申請，該計劃是FDA新推出的快速通道項目，旨在縮短藥物申請的審查時間。

  • 2023年，FDA批準了Vertex公司和Genetix Biotherapeutics公司的 基因療法，用於治療12歲及以上患者的鐮狀細胞病。

  • 鐮狀細胞病的其他長期治療方案包括骨髓移植（需要匹配的捐贈者）以及化療藥物羥基脲。