『ニューイングランド・ジャーナル・オブ・メディシン』は月曜日、アムジェン社の希少疾患治療薬「 NASDAQ:AMGN 」の承認を裏付けた重要な臨床試験に関する論文を 撤回した。その理由として、患者の転帰データが改ざんされ、一部の研究者が盲検を解除されていたとの懸念を挙げた。

同誌によると、２０２１年の研究の学術著者２名が、米食品医薬品局（ＦＤＡ）の調査により、９人の患者の結果が改ざんされていたこと、および一部の研究者に、どの患者が薬剤「タヴネオス（Tavneos）」を投与され、どの患者が投与されなかったかが伝えられていたことが判明したことを受け、(link)撤回を要請したという。

同誌によると、これらの変更は論文内で開示されていなかったという。

これまで「タヴネオス」のリスク・ベネフィットプロファイルに自信を持っていると述べてきたアムジェン社は、ロイターのコメント要請に対し、直ちには回答しなかった。

４月、ＦＤＡの医薬品評価研究センター（ＣＤＥＲ）は、有効性の証明が不十分であること、および当初の申請書類に虚偽の記載があったことを理由に、タヴネオス（）の承認取り消しを提案した。

３月、同局は、タヴネオスとの因果関係を示唆する証拠がある薬物性肝障害の症例７６件を特定した。これには、恒久的な肝障害を引き起こす可能性のある希少疾患である消失性胆管症候群（ＶＢＤＳ）の症例７件が含まれていた。これらの症例のうち、８人の死亡が報告された。

タヴネオスは２０２１年１０月、重度の活動性ＡＮＣＡ関連血管炎と呼ばれる希少疾患の治療薬として承認された。この疾患は微小血管に炎症を引き起こし、腎臓や肺などの臓器に損傷を与える可能性がある。

欧州の医薬品規制当局も先週、臨床試験データの信頼性に対する懸念を理由に、 同薬の販売承認を取り消すよう勧告した。

アムジェン社は、ＦＤＡとの公聴会に先立ち同薬の有効性を立証すべく、調査会社にタヴネオスに関するデータの独立した検証を依頼した。