FDA、バーテックス鎌状赤血球症治療を2歳児に承認
米国食品医薬品局(FDA)は、バーテックス・ファーマシューティカルズ社の遺伝子治療薬「 NASDAQ:VRTX 」について、鎌状赤血球症を含む遺伝性血液疾患を有する2歳以上の小児への適応拡大を承認した。この年齢層を対象とした同種の治療法としては、これが初めて承認されたものである。患者自身の血液幹細胞から作られる単回投与治療薬「カスゲヴィ(Casgevy)」は、これまで鎌状赤血球症または輸血依存性β-サラセミアを患う12歳以上の患者に対して承認されていた。詳細は以下の通りです: -